Tag Archives: 血友病

突破性 RNA 療法：Fitusiran 獲 FDA 核准，血友病之治療將更便利
作者 |發布日期 2025 年 04 月 19 日 0:00 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

美國食品藥物管理局（FDA）近日批准一項嶄新血友病治療藥物──Fitusiran，這是一款首創的（first-in-class）「小干擾 RNA」（siRNA）療法，能透過降低「抗凝血酶」（antithrombin）而增強患者體內凝血能力，無論 A 型或 B 型血友病患皆適用。此突破性藥物將能提供患者更便利的治療選擇，並可望大幅降低患者的出血風險。 繼續閱讀..

「基因療法」能治癒嚴重血友病，歐盟正式核准
作者 |發布日期 2022 年 12 月 04 日 0:00 |
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分類 會員專區 , 生物科技 , 醫療科技

血友病（Hemophilia）患者血液「凝血因子」（coagulation factor）不足，會出現莫名瘀青、流鼻血、關節出血，甚至顱內出血致命，病情嚴重者需每週施打 2~3 次凝血因子，生活品質深受影響非常不便。8 月歐盟核准新血友病「基因療法」（gene therapy），一次性治療就能維持數年效果，患者有機會免除反覆注射針劑之不便。 繼續閱讀..

血友病商機大，基因治療三雄誰能占先機？
作者 |發布日期 2018 年 05 月 25 日 16:00 |
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分類 生物科技 , 醫療科技

血友病（hemophilia）為凝血功能缺失的遺傳疾病，患者身體的不同部位發生自發性出血，出血量取決於患者的嚴重程度，如果不妥善處理，可能會造成永久性傷害。最常見的血友病類型為凝血因子 VIII 缺失的 A 型，其次為凝血因子 IX 缺失的 B 型，僅 A 型的四分之一。根據美國血友病基金會估計，男性出生發生 A 型血友病機率高於女性，約五千分之一。 繼續閱讀..